SMA eli spinaalinen lihasatrofia on yksi harvinaisista lihastaudeista. Nyt siihen on kehitetty ensimmäinen lääke, nusinerseeni (myyntinimeltään Spinraza), joka auttaa pysäyttämään taudin kulun. Lääkkeen saaminen käyttöön saakka on kuitenkin monen mutkan takana. Tätä prosessia pohdittiin yhdistyksen tiloissa 29.8. Paikalla oli aikuisia SMA-ihmisiä 16 ja lapsiperheiden edustajia 12, sekä Lihastautiliiton edustajat. Lisäksi lääkeyhtiö Biogen ja lääkevirasto Fimea lähettivät edustajansa keskusteluun. Mukana olivat myös neurologit aikuisten ja lasten puolelta HUS:sta.

Nusinerseeni on hyväksytty myyntiin Suomessa, ja apteekkien listoille se ilmaantui heinäkuussa. Lääke on kuitenkin kallis ja sen annosteluun vaaditaan sairaalaolosuhteet, joten käytännössä nusinerseeniä saa vain keskussairaaloiden kautta. Lasten neurologin mukaan Lastenklinikalla mietitään parhaillaan käytäntöjä ja koulutetaan ihmisiä. Aikomus on myös jakaa tietoa muiden keskussairaaloiden kanssa. Aikuisten kohdalla ainakin HUS:n alueella seurataan, miten lasten puolella prosessi etenee. Ongelmana on, että aikuisten SMA-ihmisten hoito ei ole niin keskitettyä eikä yksittäisiä asiantuntijoita löydy.

Ennen kuin keskussairaalat alkavat jakamaan nusineerseniä, he odottavat Palkon eli Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvoston suositusta. Palkon edustajaa oli pyydetty mukaan keskustelutilaisuuteen, mutta he eivät olleet paikalla. Palko tekee suosituksensa mm. Fimean raportin avulla. Fimea kerää kasaan tutkimustietoa lääkkeestä ja sen vaikuttavuudesta, ja ottaa huomioon Suomen olot. Raportti ei ota kantaa, se vain tiivistää tiedot. Keskustelutilaisuudessa oltiin huolissaan siitä, että Palkon arviointi koskisi mahdollisesti vain SMA I -diagnooseja eikä kaikkia SMA-muotoja. Fimean edustaja kuitenkin kertoi, että ainakin he ottavat I-, II- ja III-muodot raporttiinsa mukaan.

Keskustelutilaisuudessa pohdittiin keinoja vaikuttaa Palkon suositukseen ja saada nusineerseni mahdollisimman monen saataville. Suosituksen kommentointikierros on lokakuussa. Lihastautiliitolle toivottiin aktiivista roolia ja aktiivista tiedotusta asian etenemisvaiheista. Valtakunnallisen Lihastautiliiton tehtäväksi asetettiin yhteisen kannanoton laatiminen ja lähettäminen syyskuun alussa Palkoon. Paikalla olleet aikuiset SMA-ihmiset pyysivät, että kannanotossa painotetaan sitä, että aikuiset odottavat lääkkeen vaikuttavan tulevien vuosien elämänlaatuun. Useat paikalla olleet SMA-aikuiset ovat mukana työelämässä tai opiskelevat. Vaikuttamistoimenpiteistä vaadittiin laadittavaksi nopeasti erillinen ohjelma, jonka tavoitteena on saada asialle näkyvyyttä.

Lopuksi muistutettiin adressista, jolla pyritään vaikuttamaan nusinerseenin saatavuuteen.

Tallenteen keskustelutilaisuudesta löydät Youtubesta https://www.youtube.com/watch?v=t7a7iMA3I1M&feature=youtu.be